Terapia Multimodale Avanzata per il Retinoblastoma Extraoculare: L’Indagine ARET0321 del Children’s Oncology Group

Trattamento Intensivo Multimodale per il Retinoblastoma Extraoculare: Risultati Promettenti da uno Studio Internazionale Prospettico

Il retinoblastoma metastatico rappresenta una sfida clinica con prognosi sfavorevole quando trattato con le terapie convenzionali di chemioterapia e radioterapia (RT). Tuttavia, una nuova prospettiva emerge da uno studio internazionale prospettico, che ha arruolato pazienti con retinoblastoma extraoculare.

Nello studio, i pazienti con retinoblastoma in stadio II o III locoregionale hanno ricevuto quattro cicli di chemioterapia, seguiti da radioterapia del campo coinvolto (45 Gy). Per i pazienti con retinoblastoma in stadio IVa o IVb (metastatico o trilaterale), è stato somministrato anche un ciclo di chemioterapia, seguito da un ciclo di Carboplatino ad alte dosi, Tiotepa ed Etoposide con il supporto di cellule staminali ematopoietiche autologhe, a condizione che abbiano ottenuto una risposta parziale o superiore.

I pazienti in stadio IVa o IVb con tumore residuo post-chemioterapia hanno ricevuto radioterapia. Dai risultati emersi, è stato riportato che la sopravvivenza libera da eventi a 1 anno è stata del 88,1% per lo stadio II-III, dell’82,6% per lo stadio IVa e del 28,3% per lo stadio IVb/trilaterale.

Va notato che la tossicità è stata significativa, come prevedibile, e ha incluso due decessi correlati alla terapia. In conclusione, la terapia multimodale intensiva si è dimostrata altamente efficace per i pazienti con retinoblastoma extraoculare regionale e retinoblastoma metastatico in stadio IVa. Tuttavia, rimane la necessità di sviluppare terapie più efficaci per i pazienti con coinvolgimento del sistema nervoso centrale, dato che lo studio ha raggiunto il suo obiettivo solo per lo stadio IVb.

(Fonte: Xagena2022)