Terapia avanzata per il retinoblastoma extraoculare: Studio ARET0321 del Children’s Oncology Group

Trattamento Avanzato del Retinoblastoma Extraoculare: Risultati dello Studio Internazionale ARET0321 del Children’s Oncology Group

Il retinoblastoma metastatico rappresenta una sfida clinica significativa, con una prognosi spesso sfavorevole quando trattato con terapie convenzionali come la chemioterapia e la radioterapia. Tuttavia, un approccio terapeutico intensificato offre nuove prospettive.

Uno studio prospettico internazionale ha arruolato pazienti con retinoblastoma extraoculare. I pazienti con retinoblastoma in stadio II o III locoregionale hanno ricevuto quattro cicli di chemioterapia, seguiti da radioterapia del campo coinvolto (45 Gy).

I pazienti con retinoblastoma in stadio IVa o IVb (metastatico o trilaterale) hanno ricevuto anche quattro cicli di chemioterapia e quelli con risposta parziale o superiore hanno poi ricevuto un ciclo di Carboplatino ad alte dosi, Tiotepa ed Etoposide con supporto di cellule staminali ematopoietiche autologhe.

I pazienti con stadio IVa o IVb con tumore residuo post-chemioterapia hanno ricevuto radioterapia. La sopravvivenza libera da eventi a 1 anno è stata del 88.1% per lo stadio II-III, dell’82.6% per lo stadio IVa e del 28.3% per lo stadio IVb/trilaterale.

Tuttavia, è importante notare che la tossicità è risultata significativa, come previsto, e ha incluso due decessi correlati alla terapia.

In conclusione, la terapia multimodale intensiva si è dimostrata altamente efficace per i pazienti con retinoblastoma extraoculare regionale e retinoblastoma metastatico in stadio IVa. Tuttavia, lo studio ha evidenziato la necessità di sviluppare terapie più efficaci per i pazienti con coinvolgimento del sistema nervoso centrale.