Distrofia retinica: due bimbi tornano a vedere grazie alla terapia genetica

Due fratellini, rispettivamente di 8 e 3 anni entrambi affetti dalla stessa forma di distrofia retinica ereditaria, hanno riacquisito la vista. Gli interventi sono stati eseguiti in collaborazione dalle unità di Oculistica della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. 

Si tratta di un assoluto capolavoro medico in quanto la retinite pigmentosa è una malattia veramente terribile che porta nelle forme più severe a cecità; inoltre fino a poco tempo fa non esistevano delle terapie efficaci a riguardo.

Nello specifico, il bambino di 8 anni è stato il primo a ricevere la terapia. Questa gli è stata somministrata, dopo l’approvazione da parte dell’Aifa, quando aveva 7 anni all’occhio destro nell’ottobre del 2021, e al sinistro a dicembre dello stesso anno. La sorellina, invece, ha ricevuto il primo trattamento nel febbraio 2022, mentre il secondo a giugno. 

Stanislao Rizzo, professore ordinario di Oculistica presso l’Università Cattolica e direttore della UOC di Oculistica del Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, ha affermato entusiasta: “Operare pazienti in giovanissima età e ridare loro la vista è qualcosa che travalica la nostra vita professionale e si identifica appieno nella missione del Gemelli e del Bambino Gesù, curare persone affette da disabilità gravissime impiegando i risultati della ricerca clinica più avanzata. Finalmente oggi, anche se solo in pochi pazienti, riusciamo a offrire un trattamento efficace, frutto di studi scientifici internazionali eseguiti in pochissimi centri nel mondo di ricerca e cura”.

I due fratellini ora stanno bene e il decorso operativo sta procedendo nei migliori dei modi, tanto che è emerso un significativo miglioramento di tutti i parametri visivi soggettivi dei bambini.