Nuove Prospettive di Trattamento per la Retinite Pigmentosa: Un Nanocorpo Derivato dal Lama Offre Possibilità Terapeutiche

“Nuove Speranze per la Retinite Pigmentosa: Nanocorpo Derivato dal Lama Rivela Possibili Approcci Terapeutici”

La retinite pigmentosa, una malattia oculare ereditaria che colpisce la retina nell’occhio, causando la morte dei fotorecettori responsabili della percezione luminosa, attualmente non ha una cura. Gli sforzi per sviluppare trattamenti innovativi si concentrano su terapie cellulari e geniche.

Un team di ricercatori dell’Università della California di Irvine, guidato da Krzysztof Palczewski, ha diretto la propria attenzione verso la rodopsina, una molecola sensibile alla luce nella retina umana coinvolta nella retinopatia pigmentosa autosomica dominante associata alla rodopsina (adRP). Le mutazioni nella rodopsina sono la principale causa di adRP, con oltre 150 varianti genetiche identificate.

Per studiare la rodopsina in modo mirato, il team ha impiegato un nanocorpo speciale derivato dal lama, in grado di bloccare il processo di fotoattivazione della rodopsina e consentirne l’analisi ad alta risoluzione. Krzysztof Palczewski sottolinea la sfida rappresentata dalle numerose mutazioni nella rodopsina e l’elevata specificità del nanocorpo nel riconoscere la rodopsina bersaglio a livello extracellulare.

I risultati della ricerca hanno rivelato che il nanocorpo mira a un sito inaspettato sulla molecola di rodopsina, vicino al punto di legame con la retinaldeide. Inoltre, è emerso che l’effetto stabilizzante del nanocorpo potrebbe essere applicato anche ad altri geni mutanti della rodopsina associati alla malattia della retina. Questi risultati suggeriscono il potenziale utilizzo del nanocorpo come agente terapeutico nel trattamento della retinite pigmentosa.