Studio Children’s Oncology Group (ARET0321) sulla Terapia Intensiva Multimodale nel Trattamento del Retinoblastoma Extraoculare

Il retinoblastoma metastatico presenta una prognosi sfavorevole con i trattamenti convenzionali di chemioterapia e radioterapia (RT). Un approccio terapeutico intensificato potrebbe migliorare gli esiti.

Uno studio prospettico internazionale ha reclutato pazienti con retinoblastoma extraoculare. Coloro con retinoblastoma in stadio II o III locoregionale hanno ricevuto quattro cicli di chemioterapia, seguiti da radioterapia nel campo coinvolto (45 Gy).

I pazienti in stadio IVa o IVb (metastatico o trilaterale) hanno ricevuto quattro cicli di chemioterapia. Coloro con risposta parziale o superiore hanno poi ricevuto un ciclo di Carboplatino ad alte dosi, Tiotepa ed Etoposide con il supporto di cellule staminali ematopoietiche autologhe.

I pazienti in stadio IVa o IVb con tumore residuo post-chemioterapia hanno ricevuto radioterapia. La proporzione di pazienti che hanno raggiunto la sopravvivenza libera da eventi è stata riportata e confrontata con i controlli storici separatamente per ciascuno dei tre gruppi di pazienti.

Dai risultati di analisi che hanno coinvolto 57 pazienti idonei, la sopravvivenza libera da eventi a 1 anno è stata dell’88,1% per lo stadio II-III, dell’82,6% per lo stadio IVa e del 28,3% per lo stadio IVb/trilaterale. La tossicità è risultata significativa come previsto e ha incluso due decessi correlati alla terapia.

In conclusione, la terapia multimodale intensiva dimostra un’elevata efficacia per i pazienti con retinoblastoma extraoculare in stadio II-III e retinoblastoma metastatico in stadio IVa. Tuttavia, nonostante il raggiungimento degli obiettivi per lo stadio IVb, è necessario sviluppare terapie più efficaci per i pazienti con coinvolgimento del sistema nervoso centrale.